La neuromielitis óptica se encuentra dentro del grupo de las llamadas “enfermedades poco frecuentes”, que son afecciones de baja incidencia en la población y que por lo tanto suelen carecer de tratamientos específicos y de un conocimiento extendido tanto en la comunidad como entre los médicos. Tal es así que el 40% de los pacientes con neuromielitis óptica recibe un diagnóstico erróneo en algún momento de su enfermedad.

Recientemente se aprobó en el país el primer medicamento para el tratamiento de esta enfermedad. Se trata del satralizumab, un anticuerpo monoclonal desarrollado por el laboratorio Roche indicado para pacientes adultos y adolescentes mayores de 12 años de edad. Uno de los aspectos destacables del nuevo tratamiento es que el mismo paciente puede aplicárselo a través de una inyección subcutánea mensual, lo que colabora con la autonomía e independencia de la persona.

La neuromielitis óptica afecta a menos de 5 personas por cada 100.000 habitantes, y su diagnóstico es más frecuente en las mujeres de entre 20 y 30 años de edad.

Se trata de un trastorno del sistema nervioso central que se produce cuando las defensas del organismo se confunden y atacan estructuras propias, afecta principalmente los nervios del ojo (neuritis óptica) y la médula espinal (mielitis). Quienes la padecen experimentan síntomas como fatiga, dolor, debilidad muscular, imposibilidad para caminar y ceguera.

El organismo reconoce algo propio como si fuese extraño y se genera una respuesta inflamatoria (conocida como recaída o brote) contra esa estructura. Si no se controla al sistema inmune, este proceso tiene altas probabilidades de volver a repetirse, explica el Dr. Juan Ignacio Rojas, Coordinador de la Unidad de Esclerosis Múltiple y enfermedades desmielinizantes del CEMIC (M.N 115414).

Se trata de una afección caracterizada por las recaídas o brotes, que pueden generar un daño irreversible y discapacidad. Las recaídas pueden generar daño neurológico irreversible y acumulativo, provocando una limitación en las capacidades de la persona. Sin tratamiento y librada a su evolución natural, el 50% de los pacientes necesitará una silla de ruedas para desplazarse, a los 5 años del inicio de la enfermedad; para ese entonces el 62% de los pacientes serían funcionalmente ciegos o contarán con una visión que no es útil para sus actividades cotidianas.

Las inflamaciones o recaídas pueden ser muy severas, con poca recuperación en algunos pacientes, por eso se la considera una enfermedad que puede ser en algunas situaciones muy incapacitante llevando a algunas personas afectadas a necesitar una asistencia para deambular al poco tiempo de haber comenzado la enfermedad. señala el Dr. Rojas.

Si bien se desconoce la causa de la enfermedad, los investigadores han logrado determinar que la respuesta autoinmune contra los nervios ópticos y contra la médula espinal es propiciada por una proteína llamada interleuquina 6 (1L-6), que en la actualidad es considerada uno de los factores desencadenantes de la neuromielitis óptica. Satralizumab actúa bloqueando la interleuquina 6 de una manera muy eficaz. Los ensayos clínicos que permitieron su aprobación mostraron una reducción del 75% el riesgo global de recaídas en el grupo de pacientes que recibió esta intervención.

El Dr. Rojas destaca la importancia que tiene satralizumab para los pacientes con neuromielitis óptica: entramos con satralizumab en un escenario de control de la enfermedad dirigido de forma más inteligente ya que apunta a regular al sistema inmune en un aspecto donde no está funcionando del todo bien sin afectar otros aspectos de este sistema tan esencial en el organismo de las personas. Evitar que las personas con la enfermedad tengan recaídas, es un beneficio fundamental para que la enfermedad no avance, hoy entendemos que es el punto central del proceso.