Para que un medicamento llegue al mercado debe atravesar rigurosos procesos de investigación y aprobación. Es un camino largo en el que muchas investigaciones son abandonadas debido a que no se obtienen los efectos deseados, pero el desafío vale la pena, ya que cuando se llega al resultado buscado, la sociedad tiene acceso a una medicación que podría ayudar  a mejorar su calidad de vida. En los últimos años, la Argentina se ha convertido en un referente en todo el mundo en lo que respecta a ensayos clínicos. De hecho,actualmente se están realizando 949 estudios, muchos de ellos complejos y disruptivos que, de prosperar, constituirán hitos para la medicina. Esto se debe en gran parte a la calidad de los profesionales.

Según la Dirección Nacional de Información Científica del Ministerio de Ciencia, Tecnología e Innovación de la Nación, desde 2017 la inversión en investigación clínica en la Argentina creció un 130 por ciento y va camino a convertirse en un referente mundial en la materia. Esta inversión es  impulsada por compañías farmacéuticas internacionales, como es el caso de la británica GSK, que actualmente tiene treinta y siete ensayos activos y planea iniciar al menos doce en 2024 en áreas terapéuticas variadas, desde HIV hasta oncología, pasando por el desarrollo de vacunas y tratamientos contra el lupus y el Alzheimer. Los resultados que se obtengan aquí son muy importantes porque tendrán efectos en la vida de las personas en todo el mundo. Marcelo Strasorier, director de investigaciones clínicas de GSK, afirma que “se elige a la Argentina por varias razones: por su amplia trayectoria en la materia, porque tiene investigadores experimentados, los costos son menores respecto de los países desarrollados, los tiempos regulatorios son muy competitivos y porque posee una gran variedad y cantidad de pacientes potenciales que permite tener un  buen número de reclutamiento en períodos cortos de tiempo”.

“Los ensayos clínicos que se hacen en la Argentina también se realizan a nivel mundial. Es fundamental la diversidad, ya que cada etnia puede tener un beneficio diferente de la droga investigada”, explica la endocrinóloga Laura Maffei (MN 62441), presidente de Maffei Centro Médico e Investigación Clínica Aplicada. “Una vez que se procesan los datos de todos los países seleccionados para hacer los estudios, se presentan a organismos como la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) o la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los Estados Unidos para su aprobación”.

Una vez superada una etapa previa de pruebas “in vitro” en el laboratorio, en el que las sustancias activas se testean en tejidos y células, todos los productos farmacéuticos que se comercializan atraviesan una serie de investigaciones médicas en seres humanos con el objetivo de conocer su alcance y efectividad. Solo aquellos que superen con éxito este exigente proceso -que podría extenderse por más de veinte años- serán finalmente lanzados al mercado. Estadísticamente, esto implica que apenas uno de cada cinco mil lo logra.

Los estudios clínicos siempre están bajo la dirección de un investigador principal y un equipo altamente calificado, quienes realizan su labor en un centro, que puede ser tanto un hospital público como una clínica privada. Ellos responden a un patrocinador, que suele ser el laboratorio que financia el proyecto y quien designa monitores cuya función es controlar el cumplimiento de los protocolos aprobados del estudio y de las llamadas Buenas Prácticas Clínicas. En la Argentina, es la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) la que autoriza, supervisa y fiscaliza la calidad, la seguridad y la eficacia de los procedimientos, ya que, en última instancia, será esta autoridad de aplicación quien habilite o no la comercialización del medicamento. Por otro lado, se conforma un Comité de Ética en Investigación que debe asegurar el cumplimiento de los derechos de los participantes, así como garantizar su dignidad, seguridad y bienestar.

“En general, los ensayos clínicos constan de cuatro etapas, dependiendo de varios factores y, según sus objetivos, varía la cantidad de participantes que serán incluidos. Es importante tener en cuenta que solo pasan a la siguiente etapa aquellos estudios que hayan obtenido resultados positivos en la anterior”, dice Maffei.

En la primera fase se requieren pocos voluntarios, entre diez y cincuenta, debido a que se busca encontrar la dosis máxima tolerada, además de probar la seguridad de la molécula que se está analizando.

La segunda es una instancia importante porque evalúa los efectos secundarios y apunta a encontrar la dosis óptima que debe administrarse o, al menos, el rango adecuado para su consumo. Aquí la cantidad de pacientes es mayor, entre cien y quinientos.

La fase III es crucial, por eso se amplía considerablemente el número de participantes -un rango que oscila entre los quinientos y los cinco mil- con el objetivo de establecer el porcentaje de eficacia y seguridad del fármaco en estudio. Si esta etapa es superada con éxito, la ANMAT autoriza su comercialización, aunque bajo ciertas condiciones, ya que es necesario seguir investigando qué sucede en la práctica con una diversa gama de pacientes que ya tiene acceso al medicamento en las farmacias y recetado por su médico.

“En la Argentina hacemos principalmente ensayos de fase II y fase III, pero en este último tiempo han empezado a llegar al país estudios de fase I. En el caso de GSK, este año comenzamos el primer estudio de fase I a nivel local”, confirma Strasorier. El dato no es menor viniendo de un laboratorio que ha elegido este lugar del mundo para investigar el tratamiento de enfermedades no convencionales, como el prurito en colestasis biliar primaria, la esclerodermia y el mieloma múltiple. Según Strasorier, acá también “se está buscando la cura funcional de la Hepatitis B. Si el programa progresa de manera satisfactoria, será un hito para la medicina porque con los tratamientos actuales los pacientes tienen la enfermedad dormida, no la terminan de erradicar del cuerpo”.

La cuarta y última etapa estudiará si aparecen efectos adversos que no se manifestaron en las fases previas, así como la calidad de vida de quienes están consumiendo el fármaco, que serán miles de personas. De esta forma, se tendrá un mayor conocimiento acerca de la efectividad y seguridad en los diferentes rangos etarios y también en casos más específicos, por ejemplo, en aquellos que padecen determinadas afecciones o trastornos.

En la Argentina, los estudios clínicos están sometidos a una estricta regulación. Los voluntarios deben prestar su consentimiento informado, y, lo que no es menor, tienen que estar al tanto de que pueden retirarse de los ensayos en cualquier momento que lo deseen. Si bien no pueden percibir ninguna retribución económica, el patrocinador debe reintegrar ciertos gastos y también hacerse cargo de la medicación que requieran para el tratamiento de su patología de base, en aquellos casos en que los participantes sean pacientes enfermos.

“La selección de los pacientes también constituye un desafío porque hay dar con la población que posea las características que requiere el ensayo clínico”, afirma Maffei, que resalta el lado humano de los estudios clínicos porque, confiesa, “el seguimiento médico del paciente muchas veces excede el protocolo de la investigación, ya que el paciente muchas veces nos adopta como su médico tratante”.

El interés de los argentinos en participar de este tipo de investigaciones ha permitido, por ejemplo, la realización del último estudio clínico que se hizo para lograr la aprobación por parte de la FDA de la vacuna AREXVY, que es la primera contra el virus respiratorio sincicial para adultos y que llevó décadas de desarrollo. “La Argentina fue el país más productivo del mundo en términos de cantidad de pacientes por institución que participó del proyecto”, asegura el director de investigaciones clínicas de GSK.

El laboratorio también está investigando con expertos locales si el Dostarlimab, fármaco que fue lanzado en la Argentina en agosto para paliar los efectos del cáncer de endometrio, tiene efectos positivos sobre otros tipos de cáncer, como el de colon, pulmón y cabeza y cuello.

Diversos factores hicieron que la Argentina hoy sea líder mundial en investigación clínica. Uno de ellos es la alta calidad de científicos que posee el país, pero también el nivel de interés que manifiesta la población en ser parte de estos ensayos, en especial desde la pandemia de Covid-19, cuando el interés por conocer los detalles de los avances en medicina estuvo en auge. La tendencia sigue creciendo y seguramente el país será protagonista en los próximos años de descubrimientos que tendrán mucha relevancia en la vida de las personas.